Diseño de un Ensayo Clínico

¿Cómo se diseñan los ensayos clínicos?

Cuando se diseña un ensayo clínico se tienen en cuenta diferentes parámetros para conseguir que el fármaco estudiado obtenga un resultado positivo. Éstos incluyen la población de pacientes a ser estudiada, el tratamiento que se investigará, los objetivos, etc.

El diseño de la gran parte de EECC se define al inicio y no varía a lo largo del mismo, lo que facilita la labor del Comité de ética (CE).

Antes de explicar los distintos tipos de diseños, es es clave conocer que en muchos casos los estudios comparan dos poblaciones, conocidas como grupo de tratamiento y grupo control.

• El Grupo de tratamiento son las distintas personas que durante el EC reciben el tratamiento que se está estudiando. Sin embargo, el conjunto de personas que no reciben este tratamiento, forman parte del grupo control. Este grupo recibirá o bien un placebo o un tratamiento distinto.

• El Grupo de control recibirá o bien un placebo o un tratamiento distinto. Aunque el tratamiento que reciben ambos grupos es distinto, todos los participantes son elegidos de la misma población, es decir, cuando se diseña el EC y se selecciona a los participantes, se evita que haya variables, ajenas al estudio, que puedan influir en el resultado.

Tipo de diseños de un EC

1. Según la forma en la que se asignan a los participantes al grupo de tratamiento o de control:

■ 1.1 EC controlado y aleatorizado En este caso los participantes son asignados al azar, esto quiere decir que, tienen la misma probabilidad de formar parte del grupo de tratamiento o de control. Este proceso recibe el nombre de “Aleatorización”. (Fig.1).

Fig. 1: Ejemplo de ensayo clínico controlado y aleatorizado

Los tipos de diseños de ensayos aleatorizados más comunes son:

1.1.a. Diseño con grupos paralelos

En este tipo de EC, cada participante recibe el mismo tratamiento durante todo el estudio. (Fig.2)

Fig. 2: Ejemplo de ensayo clínico aleatorizado con grupos paralelos

1.1.b. Diseño con grupos cruzados

En este caso, cada grupo de personas recibe en primer lugar un tratamiento, y tras un periodo de reposo farmacológico, recibe otro tratamiento distinto. Como se puede ver en el siguiente dibujo el paciente Y recibe el tratamiento rojo y el paciente Z recibe el tratamiento verde. Cuando finaliza este periodo y hay un tiempo de reposo farmacológico (periodo en el que no toman medicación), el paciente Y pasa a recibir el tratamiento verde y el paciente Z recibirá el tratamiento rojo . (Fig.3)

Fig. 3: Ejemplo de ensayo clínico aleatorizado con grupos cruzados

■ 1.2. EC controlado y no aleatorizado En este tipo de EC, el investigador es el encargado de asignar a los participantes a los distintos grupos, es decir, el investigador conoce qué personas irán al grupo de control y cuales al grupo de tratamiento.

2. Según si los participantes y/o investigador conocen el grupo al que se les ha asignado:

■ 2.1. EC abierto

En un EC abierto tanto los participantes como el investigador conoce el grupo de estudio (tratamiento o control) que se le ha asignado a cada persona.

■ 2.2. EC simple ciego

A diferencia del anterior, en este tipo de EC, el investigador si conoce el grupo de estudio (tratamiento o control) de cada paciente, sin embargo los participantes desconocen el grupo al que pertencen.

■ 2.3. EC doble ciego

En este tipo de EC, ni los participantes, ni el investigador saben el grupo al que ha sido asignado cada participante. Sería lo contrario a un EC abierto.

3. Según el tipo de intervención del investigador:

■ 3.1. EC observacional

En estos estudio, el investigador deja que la naturaleza siga su curso, es decir, no interviene, simplemente mira lo que sucede.

■ 3.2. EC no observacional

Al contrario de un estudio observacional, en este caso, el investigador asigna un factor de estudio y lo controla a lo largo de la investigación.

Además en el diseño de estos EC también se pueden incluir distintos comparadores (ensayos comparativos):

• De superioridad o de inferioridad para demostrar que el medicamento en investigación es mejor o peor que el control.

• De equivalencia para demostrar que el criterio de valoración es similar (ni peor ni mejor) en comparación con el control.

• De relación entre dosis y respuesta con el objetivo de determinar parámetros relacionados con las dosis, incluidas la dosis inicial y la dosis máxima.