Permite entender cómo el fármaco actúa en el cuerpo, y cómo el cuerpo reacciona frente al fármaco (cómo se absorbe, se distribuye y se metaboliza). Generalmente se estudia en un pequeño grupo de voluntarios sanos.

Evalúa la eficacia del fármaco, y por lo tanto se lleva a cabo en una población de pacientes. En esta fase se evalúan los efectos adversos a corto plazo y los riesgos de seguridad asociados al fármaco en investigación.

Confirma la seguridad y los beneficios terapéuticos del nuevo fármaco o combinación de éstos en un grupo mayor de pacientes. Si los resultados son positivos, se solicita la autorización del fármaco para uso clínico.

Son los estudios que se realizan una vez el fármaco está en el mercado y por tanto en una población mucho mayor. Están diseñados para evaluar la seguridad y eficacia del fármaco a largo plazo.