Objetivos de un Ensayo Clínico

¿Cuáles son los objetivos de un EC?

El objetivo de un ensayo clínico (EC) es evaluar los resultados de un tratamiento en una enfermedad en particular. Todo ensayo clínico establece un objetivo principal y una serie de objetivos secundarios, que son descritos en el protocolo que acompaña al estudio.

En función de la patología los objetivos pueden variar:

Objetivos de un EC en Oncología

Objetivos primarios

■ Calidad de vida (QoL) Los ensayos clínicos pueden evaluar el efecto de los tratamientos sobre el bienestar y las capacidades básicas de un paciente en la vida diaria. Estos se miden usando las herramientas de calidad de vida (cuestionarios y escalas) que han sido desarrolladas para ello. Otra forma de medir la calidad de vida es a través de los Resultados Reportados por los propios Pacientes (Patient Report Outcomes, en sus siglas en inglés, PROs) ,que incluyen algunos ensayos. Estas medidas son especialmente importantes para los pacientes, ya que muestran el impacto del tratamiento en su vida diaria desde el punto de vista del paciente.

■ Duración de la respuesta (DR) Tiempo que pasa desde la confirmación de respuesta parcial (RP), de respuesta completa (RC) o de enfermedad estable (EE), hasta que la enfermedad progresa después del tratamiento (progresión de la enfermedad o PE).

■ Supervivencia global (SG) Es el porcentaje de pacientes que siguen vivos transcurrido un período de tiempo definido desde que comenzó el tratamiento. La SG normalmente se reporta como una tasa de supervivencia a cinco años, es decir, porcentaje de pacientes vivos cinco años después del inicio tratamiento.

■ Supervivencia libre de progresión (SLP) Proporción de pacientes que, transcurrido un período de tiempo definido, no han empeorado, es decir, se mantienen sin progresión de la enfermedad (PE).

La PE suele provocar síntomas que afectan a la calidad de vida de los pacientes, por lo que retrasar la progresión de la enfermedad es muy relevante para ellos y es un objetivo importante para los profesionales sanitarios.

■ Tasa de respuesta (TR) La tasa de respuesta evalúa si un paciente está respondiendo al tratamiento. Hay diferentes formas de determinarla, utilizando a menudo los reconocidos criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (Response Evaluation Criteria In Solid Tumors, en sus siglas en inglés, RECIST):

•  La respuesta completa (RC) Desaparición de toda evidencia clínica de la enfermedad. Normalmente esto significa la desaparición del tumor.

•  La respuesta parcial (RP) Al menos 30% de reducción en el tamaño de todos los tumores medibles.

•  Enfermedad estable (EE) o ningún cambio (NC) Entre un 30% de reducción o un aumento de <25% en el tamaño en todos los tumores detectables. La razón de que estas “reducciones” o “aumentos” sean consideradas como “enfermedad estable” se debe a que sin tratamiento, se podría esperar que muchos tumores existentes continuarían creciendo o diseminándose, y no disminuyendo de tamaño o creciendo a un ritmo más lento de lo esperado.

•  Progresión de la enfermedad (PE) Pacientes o proporción de pacientes con un aumento de ≥ 25% en el tamaño de los tumores desde la anterior medición. A diferencia de los parámetros anteriores, la PE sugiere que el cáncer está avanzando, no reduciéndose ni estabilizándose.

■  Tasa de respuesta objetiva (RO) Porcentaje de pacientes con reducción y / o desaparición del tamaño tumoral después del tratamiento. Es una medición física del tamaño del tumor, y se considera como un indicador de la eficacia del tratamiento.

■ Tasa de control de la enfermedad (TCE) o tasa de beneficio clínico (TBC) Porcentaje de pacientes cuyo cáncer se reduce o permanece estable durante un cierto período de tiempo. La TCE es la suma de la tasa de respuesta completa (RC), tasa de respuesta parcial (RP) y tasa de enfermedad estable (EE).

Objetivos secundarios

■ Enfermedad mínima residual (EMR) La presencia de células malignas residuales que permanecen en el organismo del paciente durante o después del tratamiento. Es una causa importante de la recaída en cánceres como la leucemia.

■ Estado funcional (EF) Mide la eficacia con la que un paciente diagnosticado de cáncer puede realizar tareas comunes en su vida diaria antes, durante o después del tratamiento. Las dos escalas principales son: ECOG y Escala Karnofsky.

Como glosario:

•  ECOG: Escala que clasifica el estado funcional del paciente de cero a cinco, donde cero indica que está en plena actividad y cinco que ha fallecido.

•  Escala Karnofsky: Escala que evalúa la gravedad del cáncer relacionando los síntomas y el grado de discapacidad en una escala que va desde el 100% (sin síntomas) al 0% (fallecido).

■ Respuesta patológica completa (RPC) La ausencia de cualquier tipo de cáncer invasivo residual (ausencia de carcinoma residual y de metástasis) después del tratamiento.

■ Supervivencia libre de enfermedad (SLE) Tiempo después del tratamiento que un paciente sobrevive sin signos de la enfermedad.

■ Supervivencia libre de progresión/recaída a distancia (SLP) El tiempo después del tratamiento que un paciente sobrevive sin signos de la enfermedad en una parte diferente del cuerpo al lugar donde se originó el tumor (es decir, el tiempo sin aparición de nuevas metástasis).

■ Supervivencia libre de enfermedad invasiva (SLEI) El tiempo que un paciente vive (o sobrevive) sin recaída de la enfermedad invasiva después del tratamiento adyuvante (tratamiento que se administra en adición al tratamiento principal, por ejemplo, quimioterapia dada tras la cirugía).

■ Supervivencia libre de eventos (SLE) Duración desde el comienzo del tratamiento hasta un “evento” predefinido, que puede incluir complicaciones específicas de la enfermedad o del tratamiento.

■ Tiempo hasta la progresión (TP) Es el tiempo desde que el paciente entra en el estudio hasta la progresión del tumor, no incluyendo la muerte.

■ Tasa de supervivencia relativa (QoL) Relación entre las probabilidades de sobrevivir de un paciente en un periodo de tiempo determinado, y las probabilidades de sobrevivir de una persona sin cáncer de la misma edad y sexo.