Hemofilia

¿Qué es la Hemofilia?

La hemofilia es una enfermedad hereditaria, que por lo general afecta a los hombres. Se caracteriza porque afecta a los procesos de coagulación de la sangre, lo que significa que las personas que la sufren, padecen trastornos hemorrágicos.  Estos trastornos hemorrágicos pueden ser tanto externos como internos, especialmente en articulaciones como las rodillas, los tobillos y los codos.

Hoy en día, se puede llevar una vida lo más normal posible, con un manejo apropiado de la enfermedad, gracias a los tratamientos que existen y el apoyo que se puede encontrar.

En esta sección, encontrarás información y recursos sencillos que ayude a entender qué es la hemofilia, por qué sucede, y una serie de consejos que le ayudarán en su día a día.

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¿Qué pasa en la sangre de una persona con hemofilia A?

En una persona sana, las proteínas llamadas“factores de coagulación” trabajan juntaspara ayudar a coagular la sangre y además ayudan a parar la hemorragia.

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Las personas con hemofilia A también tienen un déficit o niveles bajos de un factor de coagulación llamado factor VIII lo que implica que la sangre no sea capaz de coagular de forma correcta.

¿Qué sintomas presenta la hemofilia?

Sin un tratamiento adecuado las personas que padecen hemofilia pueden presentar estos síntomas:

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Hematomas

 

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Hemorragias contínuas dentro de los músculos y articulaciones, que si se prolongan pueden producir una incapacidad o una enfermedad articular.

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Hemorragias espontáneas que pueden ocasionardaños graves si afectan a órganos vitales, como el cerebro.

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Hemorragia prolongada e incontrolada después de operaciones o lesiones.

La vida con hemofilia-la carga del tratamiento

La vida de las personas con hemofilia y sus cuidadores suele estar a menudo limitada por la duración de la infusión intravenosa de los tratamientos, que normalmente conlleva mucho tiempo, y por tanto, impacta significativamente en sus vidas.

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Los pacientes con hemofilia tipo A en ocasiones encuentran dificultades para compaginar sus vidas con el tratamiento, lo que puede dar lugar a falta de adherencia al tratamiento, y por tanto a una exposición de una hemorragia potencialmente peligrosas.


Esta terapia, tiene una acción a corto plazo y necesita ser administrada por el por el paciente o cuidador con frecuencia (al menos dos veces a la semana): Esto puede resultar molesto, especialmente en los niños cuando es difícil encontrar una vena para administrar la medicación”

Personas con inhibidores: ITl y agentes bypass

Una de cada cuatro personas (25-30%) con hemofilia tipo A severa desarrollan “inhibidores” a la terapia de reemplazo del factor VIII

Los inhibidores son anticuerpos que atacan y destruyen el sustitutivo del factor VIll, debido a que lo reconoce como extraño'*Uno de los principales miedos de las personas con hemofilia, es desarrollar inhibidores que esla compilación más seria de la terapia de reemplazo"

Los pacientes con hemofilia A con inhibidores pueden ser sometidos a "inducción de la tolerancia inmune" (ITI), donde los pacientes reciben altas dosis del factor VII durante un largo periodo de tiempo. No obstante, la ITI puede durar muchos años, es muy costoso y puede no ser efectivo en alrededor del 30% de los pacientes.

Los “Agentes de bypass" se suelen emplear como tratamiento para las personas con inhibidores, generalmente cuando la TI no funciona. Sin embargo, son de corta duración,necesitan ser administrados con frecuencia y su respuesta es variable.

El impacto del tratamiento de las personas con hemofilia en su vida diaria es muy alto. Nuevas opciones de tratamiento, efectivas y seguras son necesarias para contribuir con un mejor manejo de la patología, y permitir llevar una vida lo más normal posible, lo que supondría una menor carga asociada a los tratamientos.

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